Génterápia mi ez, hogyan történik és mi kezelhető
A génterápia, más néven génterápia vagy génszerkesztés, innovatív kezelés, amely olyan technikákból áll, amelyek specifikus gének módosításával hasznosak lehetnek komplex betegségek, például genetikai betegségek és rák kezelésében és megelőzésében..
A géneket meghatározhatjuk az öröklés alapvető egységeként, és nukleinsavak specifikus szekvenciájából, azaz DNS-ből és RNS-ből állnak, és amelyek a személy jellemzőire és egészségére vonatkozó információkat hordoznak. Így az ilyen típusú kezelés a betegség által érintett sejtek DNS-jében változások előidézését és a test védekezőképességének aktiválását foglalja magában annak érdekében, hogy felismerje a sérült szövetet és elősegítse annak eltávolítását..
Az ilyen módon kezelhető betegségek azok, amelyek valamilyen DNS-változással járnak, mint például rák, autoimmun betegségek, cukorbetegség, cisztás fibrózis, más degeneratív vagy genetikai betegségek mellett, azonban sok esetben ezek még a fejlesztési szakaszban vannak. tesztek.
Hogyan történik?
A génterápia abból áll, hogy a betegségek kezelésére gyógyszerek helyett géneket alkalmaznak. Ezt úgy végezzük, hogy a betegség által sérült szövetek genetikai anyagát egy normál anyaggal cseréljük. Jelenleg a génterápiát két molekuláris módszer, a CRISPR technika és a Car T-Cell technika alkalmazásával végezték:
CRISPR technika
A CRISPR technika a DNS olyan régióinak megváltoztatásából áll, amelyek kapcsolatban lehetnek a betegségekkel. Így ez a technika lehetővé teszi a gének megváltoztatását meghatározott helyeken, pontos, gyors és olcsóbb módon. Általában a technika néhány lépésben végrehajtható:
- Specifikus géneket azonosítanak, amelyeket célgéneknek vagy szekvenciáknak is nevezhetünk;
- Az azonosítás után a tudósok létrehoznak egy „irányító RNS” szekvenciát, amely kiegészíti a célrégiót;
- Ezt az RNS-t a Cas 9 fehérjével együtt helyezik a sejtekbe, amely a cél-DNS-szekvencia levágásával működik;
- Ezután egy új DNS-szekvenciát illesztünk be az előző szekvenciába.
A legtöbb genetikai változás a szomatikus sejtekben található géneket érinti, azaz olyan sejteket, amelyek olyan genetikai anyagot tartalmaznak, amelyet nem adnak át nemzedékről nemzedékre, és a változást csak arra a személyre korlátozzák. Kutatások és kísérletek merültek fel, amelyekben a CRISPR technikát csírasejteken, azaz a petesejtön vagy a spermán hajtják végre, és ez egy sor kérdést felvetett a technika alkalmazásáról és annak biztonságáról az ember fejlődésében..
A technika és a génszerkesztés hosszú távú következményei még nem ismertek. A tudósok úgy vélik, hogy az emberi gének manipulálása hajlamosabbá teheti az embert a spontán mutációk előfordulására, ami az immunrendszer túlzott aktiválásához vagy súlyosabb betegségek megjelenéséhez vezethet..
A génszerkesztésről folytatott vita mellett a spontán mutációk lehetősége és a változások átadhatósága a következő generációk számára körüli körüli körben is széles körben megvitatásra került az eljárás etikai kérdése, mivel ez a technika felhasználható a csecsemő tulajdonságainak megváltoztatására is, mint például a szem színe, magassága, hajszíne stb..
Autó T-cell technika
A Car T-Cell technikát már használják az Egyesült Államokban, Európában, Kínában és Japánban, és nemrégiben Brazíliában használták a limfóma kezelésére. Ez a technika az immunrendszer megváltoztatásából áll, hogy a tumorsejteket könnyen felismerjék és eltávolítsák a testből.
Ennek érdekében a személy védekező T-sejtjeit eltávolítják, és genetikai anyagukkal manipulálják a CAR-génnek a sejtekhez történő hozzáadásával, amely kiméra antigén-receptor. A gén hozzáadása után a sejtek száma növekszik, és attól a pillanattól kezdve, hogy megbizonyosodik a megfelelő sejtek számáról és a daganatok felismerésére alkalmasabb struktúrák meglététől, az indukálja az ember immunrendszerének romlását, majd az injekciót a CAR-génnel módosított védelmi sejtek.
Így aktiválódik az immunrendszer, amely könnyebben felismeri a tumorsejteket, és ezeket a sejteket hatékonyabban képes eltávolítani..
Betegségek, amelyeket a génterápia kezelhet
A génterápia ígéretes minden genetikai betegség kezelésére, azonban csak néhányuknál már elvégezhető, vagy a tesztelési szakaszban van. A genetikai szerkesztést genetikai betegségek, például cisztás fibrózis, veleszületett vakság, hemofília és sarlósejtes vérszegénység kezelése céljából tanulmányozták, ám ezt olyan technikának tekintik, amely elősegítheti a súlyosabb és összetettebb betegségek, például a például rák, szívbetegség és HIV-fertőzés.
Annak ellenére, hogy jobban tanulmányozták a betegségek kezelésére és megelőzésére, a gének szerkesztése alkalmazható a növényekben is, hogy toleránsabbak legyenek az éghajlatváltozásra, ellenállóbbak a parazitákra és a peszticidekre, valamint az élelmiszerekben azzal a céllal, hogy táplálóbb.
Génterápia a rák ellen
A rákkezelés génterápiáját néhány országban már elvégzik, és különösen a leukémia, limfóma, melanóma vagy szarkóma különleges eseteire javasolt. Az ilyen típusú kezelés elsősorban a test védelmi sejtjeinek aktiválását jelenti a tumorsejtek felismerése és eltávolítása céljából, amelyet genetikailag módosított szövetek vagy vírusok injektálásával hajtanak végre a páciens testébe..
Úgy gondolják, hogy a jövőben a génterápia hatékonyabbá válik, és felváltja a jelenlegi rákkezeléseket, mivel azonban továbbra is drága és fejlett technológiát igényel, akkor előnyösen alkalmazandó azokban az esetekben, amelyek nem reagálnak a kemoterápiával, sugárterápiával történő kezelésre. és műtét.
